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美国知名基因公司Passage Bio完成B轮1.1亿美元融资 并获批GTP和宾夕法尼亚大学CMT2A授权

Passage Bio,美国知名基因公司,七个月前曾推出罕见单基因中枢神经系统疾病基因疗法,其第六个基因治疗获得了宾夕法尼亚大学(Penn)和基因治疗计划(GTP)的授权,GTP是一种治疗2A型腓肠肌萎缩症(CMT 2A)的临床前治疗。 此前5天,该公司宣布完成1.1亿美元的B轮融资,将募集资金总额提升至2.255亿美元。

美国知名基因公司Passage Bio完成B轮1.1亿美元融资 并获批GTP和宾夕法尼亚大学CMT2A授权

Passage Bio表示,cmt2a基因治疗旨在恢复mfn2基因的正常功能,该基因在cmt2a患者中发生突变,cmt2a是最常见的cmt2类型。据该公司网站称,该公司计划在2021年对该基因治疗候选药物进行临床试验。 该试验预计将是一项全球性、开放性、多中心、剂量递增研究,旨在评估CMT2 A患者的安全性、耐受性和探索性疗效终点。

“宾夕法尼亚大学的基因治疗项目已经开发了AAV载体和传递方法,以靶向CMT 2 A中受影响的神经细胞,通过解决潜在的基因原因,提高了减缓或预防疾病进展的可能性,”Stephen Squinto博士,Passage Bio联合创始人和代CEO在一份声明中表示,“我们期待在不久的将来启动临床试验。”

该协会主席Gilles Bouchard说,Charcot-Marie-Tooth协会将在该试验中提供助力,包括提供临床前和临床资产、接洽顶级CMT专家以及CMT患者社区的参与。 “就在我们正式启动基因治疗计划的一年之后,我们可以看到该领域的两大重要人物正在携手合作,为一种更常见的CMT类型开发潜在的治疗方法。”

charcot-marie-tooth病包括一组遗传性、进行性、慢性周围神经病变。当许多类型的cmt影响神经髓鞘时,cmt2是神经元轴突变性的结果。cmt2a患者通常在儿童期开始出现进行性虚弱,大多数患者依赖轮椅。

三大领军项目

cmt2a候选基因是Passage Bio,与penn和GTP在研究、合作和许可协议下同意开发的最新基因治疗项目,后者的主管是先锋基因治疗研究员james m.wilson,md,phd,该公司的联合创始人。

GTP同意开展ind使能的临床前工作,而Passage Bio,同意开展所有临床开发、监管策略和商业化活动。该协议授予Passage Bio,另外六个基因治疗申请的权利。

根据这项尚未披露价值的协议,Passage Bio,有三个领军项目,均处于ind启用阶段,计划明年开始临床开发。在2020年上半年,该公司计划开始临床开发其项目,一个旨在通过靶向溶酶体酶β-半乳糖苷酶(GLB1)治疗GM1神经节苷脂沉积症;一个旨在通过靶向编码溶酶体蛋白的基因治疗额颞叶痴呆症。蛋白前角蛋白(PGRN)

2020年下半年,Passage Bio,计划开始其第三个项目GTP-206的临床开发,该项目旨在通过靶向编码水解酶半乳糖神经酰胺酶(galc)的基因治疗krabbe病

Passage Bio,于7月同意与Catalent的Paragon基因治疗部门合作,通过位于马里兰州Paragon’s Harmans工厂的专用制造套件,从临床到商业阶段,为这些和其他项目的供应需求提供支持。cgmp套件的价值尚未披露,预计将于2020年下半年开始运营。

就在上周,Passage Bio,完成了由access biotechnology牵头的1.1亿美元b系列融资。新投资者Tavistock集团的Boxer Capital、Highline Capital Management、Logos Capital和Sphera Funds Management也参与了这轮投资,包括Orbimed、Frazier Healthcare Partners、Versant Ventures、Lily Asia Ventures、New Leaf Venture Partners和Vivo CA在内的现有投资者也参与了这轮投资。

Passage Bio于2月宣布将A系列融资1.155亿美元用于开发一系列治疗药物,其中包括Wilson和Penn和GTP同事开发的AAV技术。

相关资料

 

美国知名基因公司Passage Bio完成B轮1.1亿美元融资 并获批GTP和宾夕法尼亚大学CMT2A授权詹姆斯M.威尔逊,医学博士,宾夕法尼亚大学基因治疗项目主任,Passage Bio的联合创始人。

腓骨肌萎缩症(CMT),是一种遗传性运动感觉神经病变,以四肢远端进行性肌无力和萎缩伴感觉障碍为特征,具有明显的临床与遗传异质性。CMT是一类拥有许多变种的进行性遗传病。其中CMT2是线粒体融合蛋白2(mitofusin2,MFN2)基因序列中的突变(导致的)。MFN2是一种蛋白质,在线粒体为细胞产生能量的过程中发挥着重要作用。在 MFN2 患者中,神经元线粒体产生的能量不足以维持轴突的功能,于是轴突变性逐渐发生,导致足部、腿部、手臂和手部肌肉无力、萎缩和畸形。CMT患者通常会丧失行走能力,可能需要依赖辅助设备来保持活动性,常会伴有严重的慢性疼痛。该病目前还无法治愈。

原创文章,作者:温大人,如若转载,请注明出处:https://www.bilingling.cn/news/9087.html

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